Patienten

Seltene Krankheiten

Wir setzen uns ein für Behandlungsmöglichkeiten für Patienten mit seltenen Krankheiten, insbesondere im Bereich der neuromuskulären und pulmonalen Erkrankungen, die das Leben der Betroffenen stark beeinträchtigen.

Unsere Forschung

Der derzeitige Schwerpunkt unserer Forschung bei den seltenen Krankheiten liegt auf der Entwicklung von Behandlungsoptionen für:

Neuromuskuläre Krankheiten

  • Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine der am weitesten verbreiteten und schwerwiegendsten Formen von Muskelschwund, die rasch fortschreitet und bereits im Kindesalter einsetzt. Mehr dazu
  • Bei der kongenitalen Muskeldystrophie (CMD) handelt es sich um verschiedene erbliche neuromuskuläre Krankheitsbilder, die alle zu einer fortschreitenden und potenziell lebensbedrohlichen Muskelschwäche führen und bereits bei Neugeborenen oder jungen Kindern auftreten. Mehr dazu

Pulmonale Krankheiten

  • Mukoviszidose (zystische Fibrose, CF) ist eine seltene, erbliche, lebensbedrohliche und chronisch verlaufende Erkrankung. Kennzeichnend für Mukoviszidose sind anhaltende Infektionen und chronische Entzündungen der Lunge, die im Laufe der Zeit zu einer Atmungsinsuffizienz führen.