Medizinische Fachkreise

UNSERE ARZNEIMITTEL

Santhera hat sich der Entwicklung neuer Therapien für Patienten mit seltenen und anderen Erkrankungen mit hohem medizinischen Bedarf verschrieben. Unser Schwerpunkt liegt in der Entwicklung von Therapien für neuromuskuläre und pulmonale Erkrankungen.

Unsere Pipeline: lonodelestat

Lonodelestat (früher bekannt als POL6014), ein hochwirksamer und selektiver Peptidinhibitor der humanen neutrophilen Elastase (hNE), ist in Entwicklung zur Behandlung von Mukoviszidose. Neutrophile Elastase ist ein Enzym, das mit Gewebeentzündungen assoziiert ist und zur Schädigung des Lungengewebes bei Mukoviszidose und verschiedenen anderen Lungenerkrankungen führt.

Lonodelestat hat in der EU den Orphan-Drug-Status (ODD) für die Behandlung von CF sowie für AATD und PCD in der EU und den USA.

Santhera erhielt die weltweiten, exklusiven Rechte, Lonodelestat in CF und anderen Krankheiten zu entwickeln und zu vermarkten, von der Polyphor AG.


Lonodelestat in der Entwicklung

In präklinischen Studien zeigte Lonodelestat Wirksamkeit in Tiermodellen, welche auf Aktivierung von Neutrophilen im Lungengewebe beruhen, und bei Tiermodellen akuter Lungenschädigung (ALI, [1, 2]. Aktuell verfügbare klinische Daten zeigten, dass Einzel- und Mehrfachdosen (Phase 1b) von Lonodelestat bei Inhalation über den optimierten eFlow®-Vernebler (PARI Pharma GmbH) zu hohen Wirkstoffkonzentrationen in der Lunge führen können, was im Sputum von Patienten zu einer Hemmung von hNE führt, einem mit Entzündungen von Lungengewebe assoziierten Enzym [3]. Die Phase-1b-Studie bestätigt des Weiteren die Verträglichkeit von Lonodelestat nach einer Behandlungsdauer von bis zu vier Wochen bei Patienten mit CF. Lonodelestat könnte auch einen Therapieansatz bieten für eine Reihe von neutrophilen Lungenerkrankungen mit hohem medizinischem Bedarf, wie Non-CF-Bronchiektasie (NCFB), Alpha-1-Antitrypsin-Mangel (AATD), chronisch obstruktive Lungenerkrankung (COPD), akutes Atemnotsyndrom (ARDS) oder primäre ziliäre Dyskinesie (PCD).

Santhera dankt der Cystic Fibrosis Foundation (CFF) für die finanzielle Unterstützung bei der Durchführung der Unbedenklichkeitsstudien der Phasen 1a und 1b mit Lonodelestat.

Für weitere Informationen:
Santhera gibt positive Resultate mit Lonodelestat in Frühphase-Studie zu Mukoviszidose bekannt (1. März 2021)
Santhera gibt die Veröffentlichung von klinischen Phase-I-Daten mit POL6014 im Journal of Cystic Fibrosis bekannt (19. September 2019)
Santhera erhält weltweite Exklusivlizenz von Polyphor zur Entwicklung und Vermarktung eines klinischen Prüfmedikaments für Mukoviszidose und andere pulmonale Erkrankungen (15. Februar 2018)

Quellenangaben

1.

Sellier Kessler O et al. Effect of POL6014, a potent and selective inhaled neutrophil elastase inhibitor, in a rat model of lung neutrophil activation. Am J Respir Crit Care Med 2018; 197: A2988

2.

Lagente V et al. A novel protein epitope mimetic (PEM) neutrophil elastase (NE) inhibitor, POL6014, inhibits human NE-Induced acute lung injury in mice. Am J Respir Crit Care Med 2009; 179: A5668

3.

Barth P et al. Single dose escalation studies with inhaled POL6014, a potent novel selective reversible inhibitor of human neutrophil elastase, in healthy volunteers and subjects with cystic fibrosis. J Cyst Fibros 2020; 19: 299-304