Seltene Krankheiten

Wir setzen uns ein für Behandlungsmöglichkeiten für Patienten mit seltenen Krankheiten, insbesondere im Bereich der neuromuskulären und pulmonalen Erkrankungen, die das Leben der Betroffenen stark beeinträchtigen.

Unsere Forschung

Der derzeitige Schwerpunkt unserer Forschung bei den seltenen Krankheiten liegt auf der Entwicklung von Behandlungsoptionen für:

Neuromuskuläre Krankheiten

Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine der am weitesten verbreiteten und schwerwiegendsten Formen von Muskelschwund, die rasch fortschreitet und bereits im Kindesalter einsetzt. Mehr dazu

Becker-Muskeldystrophie (BMD) ist eine fortschreitende Muskelschwundkrankheit, die der Duchenne-Muskeldystropie (DMD) ähnelt, aber in der Regel milder verläuft.

Pulmonale Krankheiten

Mukoviszidose (zystische Fibrose, CF) ist eine seltene, erbliche, lebensbedrohliche und chronisch verlaufende Erkrankung. Kennzeichnend für Mukoviszidose sind anhaltende Infektionen und chronische Entzündungen der Lunge, die im Laufe der Zeit zu einer Atmungsinsuffizienz führen.

Das akute Atemnotsyndrom (ARDS) ist eine schwerwiegende Lungenerkrankung, bei der sich in den winzigen Lungenbläschen Flüssigkeit ansammelt und das Surfactant (oberflächenaktive Substanz) abbaut. Dadurch kann sich die Lunge nicht mehr richtig mit Luft füllen und genügend Sauerstoff in den Blutkreislauf und in den Körper transportieren.