Medizinische Fachkreise

UNSERE ARZNEIMITTEL

Santhera hat sich der Entwicklung neuer Therapien für Patienten mit mitochondrialen Erkrankungen verschrieben. Unser Schwerpunkt liegt in der Entwicklung von Therapien für neuromuskuläre und neuroophthalmologische Erkrankungen, für die derzeit kaum Behandlungsoptionen zur Verfügung stehen.

Unsere Pipeline: Raxone® bei DMD



Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine der am weitesten verbreiteten und schwerwiegendsten Formen von Muskelschwund, die rasch fortschreitet und bereits in jungem Alter einsetzt.1,2

Die genetisch bedingte, degenerative Krankheit wird X-chromosomal rezessiv vererbt und tritt weltweit bei Knaben mit einer Inzidenz von bis zu 1 in 3.500 Lebendgeburten auf.1Die Symptome manifestieren sich erstmals durchschnittlich im Alter zwischen 3 und 5 Jahren, entwickeln sich im Verlauf zu einer fortschreitenden Muskelschwäche, die in der Regel bis zum Teenageralter zum Verlust der Gehfähigkeit der Patienten führt.1,3,5

Charakteristisch für DMD ist der Verlust des Proteins Dystrophin, der zu Zellschädigung, gestörtem zellulärem Kalziumhaushalt, erhöhtem oxidativem Stress und verringerter zellulärer Energieproduktion in den Muskelzellen führt.3,4 Diese zellulären Schäden resultieren in fortschreitender Muskelschwäche und Muskelschwund und führen aufgrund von Herz-/Lungeninsuffizienz zu frühzeitiger Morbidität und Mortalität.24, 613 In Folge der fortschreitenden Atemmuskelschwäche kommt es zu einer restriktiven Ventilationsstörung, Hypoventilation, unproduktivem Husten, rezidivierenden Atemwegsinfekten, Atelektase sowie respiratorischer Insuffizienz und letztendlich zur Beatmungspflicht.1416 Mit fortschreitender respiratorischer Insuffizienz ist eine mechanische Beatmung unumgänglich, um ein Überleben über das späte Teenageralter hinaus sicherzustellen.2,6,13,17

Um die Krankheitsprogression bei Patienten mit DMD zu verlangsamen, sind dringend neue Therapien erforderlich.

Derzeit stellen Glukokortikoide die einzige verfügbare medikamentöse Behandlung dar, die die Abnahme der Muskelkraft und -funktion verlangsamen kann; die Behandlung hat keinen Einfluss auf die krankheitsverursachende Mutation.3,5,13,17,18 Steroide wirken jedoch nur teilweise und sind mit bekannten Nebenwirkungen verbunden, die die Anwendung einschränken.3,5,13,17,18 Eine aktuelle Studie ergab, dass 42% der DMD-Patienten (im Alter von 10 Jahren und älter) Steroide entweder nie angewendet oder die Anwendung abgebrochen haben.5 

Der Verlust der Atmungsfunktion ist nach wie vor eine der Hauptursachen für Morbidität und Mortalität bei Patienten mit DMD, sodass neue Therapien zur Unterstützung der Atmungsfunktion dringend erforderlich sind.2,6,13,17

In Zusammenarbeit mit Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) hat Santhera eine Untersuchung durchgeführt, um die Präferenzen von Patienten und Betreuungspersonen hinsichtlich Nutzen und Risiken von Therapien zur Unterstützung der Atmungsfunktion bei DMD zu ermitteln. Bitte klicken Sie hier, um mehr über dieses Projekt zu erfahren.

Die klinische Entwicklung von Raxone zur Anwendung bei DMD

Santheras klinisches Entwicklungsprogramm zu Raxone® bei DMD startete mit einer randomisierten, placebokontrollierten Phase-II-Studie (DELPHI).19,20

Die darauffolgende DELOS-Studie untersuchte die Wirksamkeit und Verträglichkeit von Raxone® hinsichtlich einer Verzögerung des Verlusts der Atmungsfunktion von DMD-Patienten im Vergleich zu Placebo.5 DELOS war eine doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Phase-III-Studie mit DMD-Patienten im Alter von 10–18 Jahren ohne Glukokortikoid-Begleittherapie.6 Die Ergebnisse der DELOS-Studie wurden in The Lancet, Neuromuscular Disorders und Pediatric Pulmonology veröffentlicht. 6,20,21

Santhera hat für Raxone® zur Behandlung von DMD den Orphan-Drug-Status in Europa und den USA erhalten. Darüber hinaus hat die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) Santhera für Raxone® zur Behandlung von DMD den Rare-Pediatric-Disease-Status und den Fast Track-Status gewährt. Ausserdem gewährte die britische Arzneimittelbehörde MHRA (Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency) Raxone® den Status eines „vielversprechenden innovativen Arzneimittels“ (Promising Innovative Medicine, PIM). 

Santhera hat die Marktzulassung von Raxone® für die Behandlung von DMD in der Europäischen Union und der Schweiz beantragt.

Quellenangaben

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