Medizinische Fachkreise

UNSERE ARZNEIMITTEL

Santhera hat sich der Entwicklung neuer Therapien für Patienten mit mitochondrialen Erkrankungen verschrieben. Unser Schwerpunkt liegt in der Entwicklung von Therapien für neuromuskuläre und neuroophthalmologische Erkrankungen, für die derzeit kaum Behandlungsoptionen zur Verfügung stehen.

Unsere Pipeline: Omigapil



Omigapil ist ein sich in der Entwicklung befindliches Deprenyl-Analogon mit anti-apoptotischen Eigenschaften zur Behandlung von kongenitaler Muskeldystrophie (CMD).1–3

Kongenitale Muskeldystrophie (CMD) umfasst verschiedene erbliche neuromuskuläre Krankheitsbilder, die alle zu progressivem Muskelschwund führen. 47 Schwere Formen verursachen bereits bei Neugeborenen oder Kleinkindern eine lebensbedrohliche und fortschreitende Schlaffheit der Muskulatur, die als « Floppy-Infant-Syndrom » bezeichnet wird.1,2,4 Krankheitsbedingte Begleiterscheinungen wie Gewichtsverlust, Deformierungen des Skeletts und Atemnot führen zu zunehmender Bewegungsunfähigkeit in jungen Jahren und reduzierter Lebenserwartung.48

Derzeit ist kein Medikament zur Behandlung von CMD zugelassen oder in fortgeschrittener klinischer Entwicklung.6,9 Therapeutische Massnahmen beschränken sich auf die Unterstützung der Atmung und orthopädische Skoliose-Chirurgie sowie Nahrungsergänzung zur Vorbeugung von Mangelernährung.9

In präklinischen Studien konnte Santhera in einem krankheitsrelevanten Tiermodell zeigen, dass Omigapil die Apoptose und den Abbau von Muskelgewebe hemmt, zur Gewichtszunahme führt sowie die Muskelhistologie und das Überleben verbessert.1

Entwicklungsstatus von Omigapil

Santhera hat Omigapil zur Entwicklung und Vermarktung in der Indikation CMD einlizensiert und zusammen mit öffentlich-privaten Partnern ein klinisches Entwicklungsprogramm gestartet. Santhera hat für Omigapil zur Behandlung von CMD den Orphan-Drug-Status in Europa und den USA erhalten.

Die Phase-I-Studie CALLISTO untersucht die Pharmakokinetik, Sicherheit und Verträglichkeit von oral einzunehmendem Omigapil bei CMD-Patienten im Kindes- und Jugendalter. Weiterhin wird die Durchführbarkeit von krankheitsrelevanten klinischen Untersuchungen im Hinblick auf ihre Verwendung als Endpunkte in zukünftigen Wirksamkeitsstudien erprobt.2

Weitere Informationen über die CALLISTO-Studie finden Sie unter www.clinicaltrials.govNCT01805024).2

Quellenangaben

1.

Erb M, et al. J Pharmacol Exp Ther 2009; 331:787–795.

2.

Erb M, et al. PLoS One 2012; 7:e36153.

3.

Clinical Trials Identifier NCT01805024 (CALLISTO trial). Accessed December 2015. Zum Anzeigen bitte hier klicken

4.

Bertini E, et al. Semin Pediatr Neurol 2011; 18:277–288

5.

Lisi MT & Cohn RD. Biochim Biophys Acta 2007; 1772:159–172

6.

Muscular Dystrophy Campaign UK: Congenital Muscular Dystrophies Fact Sheet. Zum Anzeigen bitte hier klicken

7.

Bönnemann CG, et al. Neuromuscul Disord 2014; 24:289–311.

8.

Wang CH, et al. J Child Neurol 2010; 25:1559–1581.